原标题：中企创新药获美国FDA“孤儿药”资格认定

来源：人民日报客户端广东频道

近日，记者从总部位于广州的融捷集团获悉，该企业旗下南京融捷康生物科技有限公司自主研发的双特异性纳米抗体药物RJK-RT2831获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation，ODD），用于治疗急性髓系白血病（AML）。这一认定标志着该药物的临床价值与创新潜力获得国际监管机构认可，成为融捷集团进军生命科技领域的重要突破，同时也是中国生物医药企业持续推进源头创新、加速国际化布局的又一重要进展。

“孤儿药”又称为罕见药，用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被形象地称为“孤儿药”。目前我国对于“孤儿药”的研发仍处于一片空白，罕见病患者的治疗药物基本依赖国外进口。

作为融捷集团生命科技布局的核心成果之一，双特异性纳米抗体药物RT2831是聚焦恶性血液肿瘤的创新药，其产品有望填补复发难治性血液肿瘤治疗领域的空白。

目前，RT2831项目已实现了关键节点的快速突破：2024年7月获美国FDA批准开展临床试验，同年9月取得中国国家药监局临床试验许可，正式完成“中美双报”布局；2025 年，该药物的I期临床试验已在中国启动，当前临床数据已显示出疗效并展示较好的安全性。